{"id":6967,"date":"2013-08-26T11:07:30","date_gmt":"2013-08-26T14:07:30","guid":{"rendered":"http:\/\/bfbdigital.org.ar\/?p=6967"},"modified":"2013-08-26T11:07:30","modified_gmt":"2013-08-26T14:07:30","slug":"por-primera-vez-autorizan-un-farmaco-basado-en-terapia-genica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/bfbdigital.org.ar\/index.php\/2013\/08\/26\/por-primera-vez-autorizan-un-farmaco-basado-en-terapia-genica\/","title":{"rendered":"Por primera vez autorizan un f\u00e1rmaco basado en terapia g\u00e9nica"},"content":{"rendered":"
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\"na12fo01\"<\/a>La Comisi\u00f3n Europea aprob\u00f3 un medicamento basado en terapia g\u00e9nica, Glybera, que trata la enfermedad de la deficiencia de lipoprote\u00edna. Es la primera vez que se autoriza en Occidente un producto formulado sobre este tratamiento. Existe uno en China.<\/span><\/h3>\n

Una nueva era en la historia de la terapia g\u00e9nica y quiz\u00e1 de la medicina comenzar\u00e1 en los pr\u00f3ximos meses cuando, por primera vez, se ponga a la venta en Occidente un medicamento basado en este abordaje. Se trata del Glybera, aprobado por la Comisi\u00f3n Europea para su expendio en el \u00e1mbito de la Uni\u00f3n Europea; fue la primera vez que un organismo regulatorio reconocido en todo el mundo dio su aprobaci\u00f3n a un f\u00e1rmaco basado en la terapia g\u00e9nica. El producto se utiliza para tratar una rara enfermedad que, al impedir la degradaci\u00f3n de las grasas, compromete la vida de los pacientes.<\/p>\n

La deficiencia de la lipoprote\u00edna llamada lipasa afecta a una persona en un mill\u00f3n: se origina en un defecto gen\u00e9tico por el cual el organismo no produce esa prote\u00edna que degrada las grasas. La consecuencia es que la cantidad de grasa en la sangre crece desproporcionadamente, lo cual a su vez causa fuertes dolores en el abdomen y finalmente una pancreatitis que pone en riesgo la vida del paciente. Hasta ahora, la \u00fanica manera de enfrentar el problema es mediante una dieta estrict\u00edsima, libre de grasas. El nuevo tratamiento utiliza un virus gen\u00e9ticamente modificado para insertar, en c\u00e9lulas musculares del paciente, el gen del cual \u00e9ste carece. La empresa fabricante, UniQure, anunci\u00f3 que comenzar\u00e1 la distribuci\u00f3n en Europa antes de fines de este a\u00f1o; en noviembre de 2012 se hab\u00eda anunciado la aprobaci\u00f3n de la Comisi\u00f3n Europea. \u201cLa aprobaci\u00f3n requiere que el tratamiento con Glybera se administre en centros de excelencia especializado, con experiencia en el abordaje de esta enfermedad y por profesionales especialmente entrenados para asegurar la seguridad del nuevo tratamiento\u201d, precis\u00f3 la empresa fabricante, y anunci\u00f3 que \u201cestamos preparando las solicitudes de aprobaci\u00f3n para el medicamento en Estados Unidos, Canad\u00e1 y otros mercados\u201d.<\/p>\n

Otro f\u00e1rmaco basado en terapia g\u00e9nica fue aprobado hace a\u00f1os en China, pero las agencias regulatorias de Estados Unidos y Europa \u2013consideradas de referencia en el mundo\u2013 no lo autorizaron hasta ahora.<\/p>\n

Adem\u00e1s, art\u00edculos publicados en la prestigiosa revista Science dan cuenta de dos exitosas pruebas cl\u00ednicas en terapia g\u00e9nica efectuadas en el hospital San Ra-ffaele de Mil\u00e1n. Una de ellas se refiri\u00f3 a tres nenes que padec\u00edan una enfermedad inmunitaria llamada leucodistrofia metacrom\u00e1tica. Este mal se origina en un defecto gen\u00e9tico en las c\u00e9lulas que dan origen a los gl\u00f3bulos blancos que defienden al organismo. El desarrollo de la enfermedad empieza cuando el ni\u00f1o tiene entre uno y dos a\u00f1os de edad y afecta especialmente su cerebro, al punto de impedirle adquirir el habla y la deambulaci\u00f3n. El equipo de investigadores del San Raffaele, dirigidos por Alessandro Aiuti, utiliz\u00f3 un virus modificado para introducir en c\u00e9lulas de los pacientes la informaci\u00f3n gen\u00e9tica correcta. Los tratamientos de los tres chiquitos empezaron antes de que la enfermedad se declarara y, luego de 21 meses \u2013cuando, de no mediar tratamiento, el deterioro ya se hubiera presentado\u2013, los tres se hallaban en buen estado de salud: hoy hablan, caminan y concurren a jardines maternales.<\/p>\n

El segundo trabajo publicado en Science se refiere a otros tres ni\u00f1os que padec\u00edan otra enfermedad gen\u00e9tica del sistema inmunitario, el S\u00edndrome de WiskottAldrich, que provoca s\u00edntomas graves. La \u00fanica cura viene siendo un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea pero para los pacientes del caso no hab\u00eda donantes compatibles. Un equipo del San Raffaele, dirigido en este caso por Alessandra Bi-ffi, utiliz\u00f3 un virus modificado para reparar c\u00e9lulas de la m\u00e9dula \u00f3sea del paciente y reinyect\u00e1rselas. Los efectos fueron positivos y, transcurridos 20 a 32 meses, no se revelaron efectos perjudiciales. Desde luego, \u201cpara establecer la seguridad a largo t\u00e9rmino es necesaria una observaci\u00f3n cl\u00ednica m\u00e1s prolongada\u201d.<\/p>\n

A diferencia de la aprobaci\u00f3n del Glybera, los casos presentados por los m\u00e9dicos del San Ra-ffaele son todav\u00eda experimentales, sobre un peque\u00f1o n\u00famero de pacientes, pero tambi\u00e9n dan muestra de que el uso de la terapia g\u00e9nica va llegando al tratamiento de seres humanos.<\/p>\n

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